Strengere regler for refusjon av nye kolesterolmedisiner

Med dagens pris er de nye legemidlene som hemmer effekten av proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9-hemmere) ikke kostnadseffektiv behandling¹. Legemidlene får derfor ikke forhåndsgodkjent refusjon.

Helse- og omsorgsdepartementet har på bakgrunn av Legemiddelverkets vurdering bestemt at individuell stønad skal begrenses til en svært liten pasientgruppe med homozygot familiær hyperkolesterolemi². Det er kun evolokumab (Repatha) som er markedsført med denne indikasjonen.

Nye vilkår

Helse- og omsorgsdepartementet ønsket en kontrollert innføring av PCSK9-hemmere. I påvente av helseøkonomiske vurderinger ble det i samråd med fagmiljøet utarbeidet midlertidige vilkår for individuell stønad. De nye vilkårene er vesentlig strengere og erstatter tidligere vilkår. Kun pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi, påvist ved gentest, får individuell stønad. Det er kun spesialister i indremedisin og pediatri, eller lege fra tilsvarende sykehusavdelinger som kan søke.

Følgende må være dokumentert:

• hvilke forhåndsgodkjente legemidler som er forsøkt og høyeste dose som er brukt
• hvorfor forhåndsgodkjent behandling ikke kan benyttes
• relevante kontraindikasjoner

Overgangsordning

Hva skjer med de som allerede har vedtak eller søknad til behandling?

• Pasienter som allerede har fått innvilget støtte til PCSK9-hemmere får fortsatt stønad så lenge det er medisinsk indikasjon for behandlingen
• Pasienter som har sak til behandling, og hvor det er søkt før innstramming ble gjort (22. juni), vil få saken behandlet etter tidligere regelverk.

PCSK9-hemmere og helseøkonomisk vurdering

PCSK9-hemmere er monoklonale antistoffer som gis som subkutan injeksjon. De virker ved å øke opptaket av LDL-partikler i leveren. Effekten av PCSK9-hemmere gir en reduksjon i LDL-kolesterolet på opptil 50-70%³. Effekt på kardiovaskulær sykelighet og dødelighet er ennå ikke fastslått.

Legemiddelverket har i sine helseøkonomiske vurderinger sett på effekten av PCSK9-hemmere mot placebo. Dette fordi behandlingen kommer i tillegg til bruk av statiner og ezetimib. Helseøkonomiske analyser viser at kostnadene ikke står i et rimelig forhold til effekten. Kostnaden for et kvalitetsjustert leveår er høy og varierer mellom 600 000 -1 200 000 kr.

Det er flere faktorer som påvirker kostnadseffektiviteten, men viktigst er pris på legemiddel, pasientens LDL-nivå og manglende morbiditets- og mortalitetsdata. Når nye data foreligger vil Legemiddelverket vurdere refusjon på nytt.