Fremskritt i behandlingen av aplastisk anemi

Ervervet aplastisk anemi er en sykdom som involverer primær beinmargsvikt og manifesterer seg som pancytopeni. Det antas at patogenesen er autoimmun¹. Introduksjonen av antitymocyttglobulin (ATG) fra hest på 70-tallet og ciklosporin på 80-tallet førte til betydelig forbedringer og økt overlevelse blant pasienter med alvorlig aplastisk anemi. Studier har vist at 2/3 av pasientene responderer på kombinasjonen av ATG og ciklosporin². Mange medikamenter er forsøkt over de tre siste tiårene for å forbedre utfallet, men uten særlig suksess. En annen ulempe er at 10-15 prosent utvikler myeloid kreft som følge av den immunosuppressive behandlingen³.

Studier de senere årene har vist at eltrombopag, en peroral trombopoietinreseptor agonist, synes å ha effekt hos pasienter med aplastisk anemi som er refraktære til immunosuppressiv behandling⁴.

I den aktuelle randomiserte, kontrollerte studien publisert i New England Journal of Medicine⁵, sammenlignet man effekten og sikkerheten av ATG fra hest + ciklosporin med eller uten eltrombopag hos pasienter som tidligere var ubehandlet for alvorlig aplastisk anemi. Det primære endepunktet for studien var en komplett hematologisk respons etter 3 måneder.

Resultatene viste at kombinasjonen ATG + ciklosporin + eltrombopag var klart bedre enn immunsuppresjon alene med hensyn til det primære endepunktet (22% vs 10%; OR, 3,2), total responsrate ved 6 måneder (68% vs 41%), median tid til første respons (3,0 måneder vs 8,8 måneder), og 2 års hendelsesfri overlevelse (46% og 34%). Det var ingen forskjell i frekvensen av alvorlige bivirkninger mellom behandlingsarmene.

Forfatterne konkluderer at tillegg av eltrombopag til standard immunsuppressiv terapi forbedret omfanget, hastigheten og styrken av hematologisk respons blant tidligere ubehandlede pasienter med alvorlig aplastisk anemi, uten ytterligere toksiske effekter.