Kommer nye behandlinger mot idiopatisk lungefibrose?

Det er en artikkel i Nature som gir oss en oversikt over situasjonen slik den ser ut i dag¹.

Idiopatisk lungefibrose (IPF) starter ofte som bare en hoste. Men etter hvert som tilstanden utvikler seg, kan en person oppleve opptil 500 luftveisspasmer per dag. Å puste blir vanskelig, det samme gjør søvn. En kronisk mangel på oksygen øker blodtrykket i lungene. Innen 3–5 år etter diagnosen, hvis ubehandlet, vil en person oppleve respirasjonssvikt og kunne dø. Begrepet idiopatisk innebærer at årsaken til sykdommen ikke klar.

IPF utvikler seg mer eller mindre i stillhet, og derfor er det vanskelig å fange tidlig. Tidligere trodde man årsaken var ukjent, men forskning viser at genetikk, miljø, røyking og støveksponering spiller en viktig rolle. 

I 2014 ble medikamentene nintedanib og pirfenidon godkjente av FDA i USA. De utgjør dagens standardbehandling.

Nintedanib angriper myofibroblastene, cellene som forårsaker fibrose, i et forsøk på å reparere den økende skaden som skjer i lungene. Medikamentet bremser reduksjonen i forsert vitalkapasitet (FVC), men det finnes ikke dokumentasjon på at det reduserer mortaliteten. Dessuten gir det betydelige bivirkninger, særlig i form av diaré.

Pirfenidon er også rettet mot fibroblastene. Behandlingen forlenger progresjonsfri overlevelse med ca. 25 prosent, og reduserer dødeligheten med ca. halvparten etter ett års behandling. Men på samme måte som nintedanib, har det ubehagelige bivirkninger som reduserer livskvaliteten.

Mange som tar IPF-behandlinger, må endre kostholdet og bekymre seg for å finne toaletter når de er utenfor hjemmet. Pasientene opplever liten effekt på sykdommen, og bivirkningene gjør at mange faktisk føler seg dårligere.

Det jaktes på nye behandlinger. Et titalls medikamenter er under utvikling. Et nytt medikament, nerandomilast, ble godkjent av FDA i oktober 2025. Behandlingen er rettet mot tidlige stadier av lungesykdom, fordi etablert fibrose er vanskelig å reversere. I en fase-3 studie fant forskerne at nerandomilast bremset nedgangen i lungefunksjonen med mer enn en tredjedel i løpet av ett år, sammenlignet med både placebo alene eller placebo og nintedanib². Også bivirkningene er betydelig redusert, på nivå med placebo. Diaré er en bivirkning, men den er langt fra så uttalt som det dagens medikamenter forårsaker.

Ulempen med nerandomilast (og andre medikamenter under utvikling) er at behandlingen bør startes så tidlig som mulig. Det er en utfordring fordi sykdommen ofte ikke diagnostiseres før den er godt etablert. Forskere tror flere legemidler som virker på ulike deler av sykdommen samtidig, kan gi bedre resultater i fremtiden. 

Det europeiske legemiddelverket (EMA) har foreløpig ikke gitt en endelig markedsføringstillatelse for nerandomilast. Det pågår metodevurdering i Norge, noe som skjer parallelt med EMA-godkjenningsløpet. 

Resultater fra to andre studier foreligger også. Den ene var en fase 2b-studie publisert i JAMA der forskere testet ut ulike doser av det perorale legemidlet nalbufin over en periode på 6 uker³. Sammenlignet med placebo ga nalbufin en signifikant reduksjon i antall hosteanfall over døgnet, med over 60 prosent reduksjon i gruppen som fikk den høyeste dosen, sammenlignet med16,9 prosent i placebogruppen. Også livskvaliteten ble forbedret. Vanlige bivirkninger var kvalme, brekninger, forstoppelse og hodepine. Studien var kortvarig, og det trengs lengrevarende studier.

I en annen nylig publisert artikkel i New England Journal of Medicine rapporteres det om en placebokontrollert studie der pasienter med IPF testet det inhalerte legemidlet treprostinil over en periode på 52 uker⁴. Resultatet var ikke imponerende: inhalert treprostinil var assosiert med en mindre nedgang i FVC og færre klinisk forverrede hendelser enn placebo i observasjonsperioden.