Stamcellebehandling ved amyotrofisk lateral sklerose

I en studie fra Sør-Korea undersøkte forskerne sikkerheten og effekten av 2 gjentatte intratekale injeksjoner av autologe mesenkymale stamceller fra beinmarg (BM-MSCs) hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)¹.

Studien var randomisert og kontrollert. 64 pasienter med ALS ble randomisert enten til riluzol - et medikament som brukes i behandlingen av ALS - eller riluzol kombinert med 2 BM-MSC injeksjoner. Effekten av behandlingene ble vurdert ved hjelp av en validert skala (ALSFRS-R, Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised) som ble skåret ved start av studien og 4 og 6 måneder etter injeksjonene.

Det var ingen behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger med noen av behandlingene. Endringene i ALSFRS-R-skår var i gjennomsnitt klart lavere i gruppen som fikk stamcellebehandling. Etter 4 måneder 2.98 (95% KI 1.48-4.47, p < 0.001) og etter 6 måneder 3.38 (95% CI = 1.23-5.54, p = 0.003). Gruppen som fikk stamceller, hadde nedsatt mengde proinflammatoriske og økt mengde antiinflammatoriske cytokiner. Det var ingen signifikant forskjell i overlevelse mellom gruppene.

Forskerne konkluderer at gjentatte intratekale injeksjoner med beinmargderiverte autologe stamceller viste en mulig klinisk effekt som varte i minst 6 måneder og uten alvorlige bivirkninger. Det kreves en større, storskala, dobbeltblindet RCT med flere injeksjoner for å vurdere langtidseffekten og sikkerheten med denne behandlingen.