Stamceller kan produsere dopaminerge celler ved Parkinsons sykdom

Parkinsons sykdom (PS) er karakterisert ved tap av dopamin-nevroner i substantia nigra, noe som fører til et motorisk syndrom karakterisert av bradykinesi, rigiditet og hviletremor. Medisinsk behandling lindrer effektivt PS-symptomer i tidlige stadier, men vedvarende bruk resulterer i komplikasjoner som motoriske fluktuasjoner og medikamentinduserte dyskinesier. Følgelig har celleterapier for å erstatte tapte dopamin-nevroner blitt undersøkt som en alternativ behandling.

Tidligere studier av celleterapier med føtalt vev viste lovende resultater, men hadde komplikasjoner og innebar etiske bekymringer^1-2. Pluripotente stamceller (PS-celler) fremsto som et lovende alternativ for å utvikle trygge og effektive behandlinger³.

Den aktuelle studien er en fase I/II studie utført ved Kyoto universitetet i Japan og publisert i Nature⁴. Syv pasienter i alderen 50 til 69 år fikk utført bilateral transplantasjon av dopaminerge progenitorer avledet fra induserte PS (iPS)-celler. Primære utfallsmål fokuserte på sikkerhet og bivirkninger, mens sekundære utfall vurderte endringer i motoriske symptom og dopaminproduksjon i 24 måneder.

Det var ingen alvorlige bivirkninger, men 73 milde til moderate hendelser. Pasientenes doser av antiparkinsonmedisiner ble opprettholdt med mindre terapeutiske justeringer var nødvendig, noe som resulterte i økt dyskinesi. MR-bilder viste ingen overvekst av transplantatet.

Motoriske fluktuasjoner ved Parkinsons sykdom er veksling mellom perioder med mobilitet og immobilitet - som etterhvert blir uforutsigelige ("ON-OFF fenomen") - et fenomen som utvikles oftest ved bruk av levodopa. Blant seks pasienter som ble effektevaluert, viste fire forbedringer i OFF-skåren i henhold til Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale del III, og fem viste forbedringer i ON-skårene. Gjennomsnittlige endringer for alle seks pasientene var henholdsvis 20 prosent og 36 prosent for OFF- og ON-skårene.

Hoehn-Yahr-stadier forbedret seg hos fire pasienter. (Dette er en skala som brukes for stadieinndeling av funksjonsnedsettelsen forbundet med Parkinsons sykdom.)

Oppsummert skriver forfatterne at studien viste at allogene iPS-celle-avledede dopaminerge progenitorer overlevde, produserte dopamin og dannet ikke svulster, noe som tyder på god sikkerhet og potensielle kliniske gevinster ved Parkinsons sykdom.