Genmodifiserte celler produserte insulin i over ett år hos pasient med diabetes type 1

Diabetes type 1 er en insulinmangelsykdom. Kroppens immunforsvar ødelegger egne insulinproduserende celler, og man må få tilført insulin via injeksjoner eller insulinpumpe.

Nå har forskere fått insulinproduserende celler til å overleve i kroppen til en person med diabetes type 1 i minst 14 måneder, uten at pasienten fikk immundempende behandling.

Resultatene gir håp om at celletransplantasjon en dag kan brukes til å gjenopprette kroppens egen insulinproduksjon uten behov for livslang immunsuppresjon.

Studien er ledet av forskere ved Uppsala universitet og Akademiska sjukhuset. Resultatene bygger på en fase 1-studie (førstegangsstudie på mennesker) der insulinproduserende celler fra en donor ble genetisk modifisert før de ble transplantert til en pasient med diabetes type 1.

Studien er publisert i The New England Journal of Medicine.

Skal unngå immunforsvaret

– Dette er et bevis på at insulinproduserende celler kan transplanteres inn i pasienter med diabetes type 1 og fås til å overleve uten behov for legemidler som demper eller hemmer kroppens immunsystem, via en spesifikk genmodifiseringsteknikk, sier Per-Ola Carlsson, overlege ved Institutt for endokrinologi og diabetologi ved Akademiska sykehuset og professor ved Uppsala universitet, i en pressemelding.

– Vårt håp er at teknologien i fremtiden vil endre diabetes type 1 fullstendig fra en kronisk sykdom til en kurerbar sykdom, fortsetter Carlsson.

Problemet med transplantasjon av insulinproduserende celler er at immunsystemet normalt vil oppfatte cellene som fremmede og angripe dem. Derfor må pasientene bruke immundempende legemidler etter en slik transplantasjon.

Ønsker doser som kan kuerere

I denne nye studien har forskerne brukt genmodifiserte celler som er designet for å unnslippe immunforsvarets angrep. Tanken er at cellene skal beskyttes både mot avstøting og mot det autoimmune angrepet som ligger bak diabetes type 1.

– Siden dette er en førstegangsstudie på mennesker, som primært fokuserer på sikkerhet, har bare en liten mengde insulinproduserende celler blitt transplantert til denne første pasienten. I en oppfølgingsstudie, med stamcelleavledede insulinproduserende celler, håper vi å kunne øke cellemengden og nå kurative doser, sier  Carlsson.