Stamcellebehandling av type 1-diabetes

Mer enn 8 millioner mennesker verden over lever med type 1-diabetes¹. Sykdommen skyldes en autoimmun-mediert ødeleggelse av insulinproduserende beta-celler i pankreasøyene som fører til dysglykemi og livslang avhengighet av insulinbehandling.

Det terapeutiske vinduet for insulin er smalt, og dosejusteringer øker risikoen for hypoglykemi og gjør det utfordrende å nå glykemiske mål. Omtrent 75 prosent av personer med type 1-diabetes har ikke et HbA1c-nivå på det ønskede nivået under 7 prosent². Selv med et automatisert insulin-leveringssystem var det i en nylig publisert studie 35 prosent som ikke nådde målet om HbA1c under 7 prosent, og omtrent 10 prosent rapporterte om hyppige episoder med hypoglykemi³.

Pluripotente stamceller kan differensieres til terapeutiske celler for å erstatte skadede eller ødelagte celler under sykdom. Studier har vist at stamceller kan differensieres til insulin-produserende betaceller og glukagon-produserende alfaceller i pankreasøyer som er i stand til å reversere diabetes i prekliniske modeller^4-5.

I den aktuelle studien⁶ utviklet forskere zimislecel, en behandling som består av allogene stamcelle-avledede fullt differensierte pankreasøyer. (En allogen transplantasjon er en prosedyre der en pasient mottar friske bloddannende stamceller (eller benmarg) fra en donor for å erstatte sine egne stamceller, som har blitt skadet eller ødelagt.)

I artikkelen i New England Journal of Medicine⁶ rapporterer forskerne interimsdata fra en fase 1-2 studie der de undersøkte effekten av en enkelt infusjon i portavenen av zimislecel hos personer med type 1-diabetes som hadde tilbakevendende alvorlige hypoglykemiske hendelser og svekket oppmerksomhet om hypoglykemi til tross for optimal sykdomsbehandling.

Totalt inngikk 14 pasienter i studien som ble fulgt i minst 12 måneder. Ved oppstart av studien var C-peptid ikke målbart. Etter zimislecel-infusjon oppnådde alle deltakerne øyfunksjon, som bevist ved påvisning av C-peptid. To dødsfall skjedde - en forårsaket av kryptokokkmeningitt og en av alvorlig demens med agitasjon på grunn av progresjon av eksisterende nevrokognitiv svekkelse. Alle de 12 øvrige deltakerne var fri for alvorlige hypoglykemiske hendelser og hadde et HbA1c-nivå på mindre enn 7 prosent og i mer enn 70 prosent av tiden var blodsukkeret innefor målområdet (3,9-10,0 mmol/L). Ti av de 12 deltakerne hadde insulinuavhengighet og brukte ikke eksogent insulin på dag 365.

Oppsummert skriver forskerne at resultatene av denne lille, kortsiktige studien som involverer personer med type 1-diabetes, støtter hypotesen om at zimislecel kan gjenopprette fysiologisk øyfunksjon, noe som innebærer videre utforskning.