Det skjer noe i behandlingen av idiopatisk lungefibrose

Per i dag er det ikke dokumentert at noen behandling sikkert stanser eller reverserer IPF hos mennesker. En fersk faglig gjennomgang oppsummerer fortsatt dagens behandling som sykdomsbremsende, ikke helbredende¹.

NHI har tidligere publisert en nyhetsartikkel om nerandomilast som i fase 3-studier har vist å bremse progresjonen av sykdommen. Den er nå EU-godkjent, men enda ikke i Norge.

Resultater fra utprøvingen av to nye legemidler har kommet de siste dagene. Det gjelder taladegib og admilparant. Begge undersøkes primært som antifibrotiske midler mot IPF.

I en randomisert, placebokontrollert doseutprøvende fase 2b-studie (WHISTLE-PF) med 213 pasienter ga taladegib signifikant bedring i lungefunksjonen etter 24 ukers behandling sammenlignet med placebo. De som ble behandlet med taladegib, oppnådde også bedring i lungefunksjonen sammenlignet med sitt eget utgangspunkt ved starten av studien. CT av lungene viste angivelig reduksjon i lungefibrose og spirometri (FVC) viste økning i total lungekapasitet². Taladegib var godt tolerert. De vanligste bivirkningene var milde til moderate, men de oppstod hos over halvparten av pasientene. Hyppigst var smaksforstyrrelser, muskelkramper, hårtap.

Studien med taladegib ble gjennomført på 74 ulike steder i 14 land. Foreløpig er dette en melding fra selskapet som utvikler medisinen, Endeavor Biomedicines. Resultatene er ikke publisert i noe fagfellevurdert tidsskrift og fase 3-studie er ikke gjennomført. Endeavor har ennå ikke publisert de detaljerte tallene for hvor mange milliliter FVC pasientene i hver dosegruppe faktisk vant eller tapte, konfidensintervallene, alle bivirkningene. Skulle resultatene stå seg, er dette et gjennombrudd i behandlingen av IPF med bedret FVC kombinert med CT-tegn til redusert fibrose. Inntil videre må vi avvente ytterligere studier for å få bekreftet om behandlingen faktisk bidrar til å stanse IPF.

Det andre nye legemidlet admilparant er kommet lengre i utviklingen. Der foreligger nå resultater fra en randomisert, placebokontrollert fase 3-studie (ALOFT-IPF) med totalt 1255 pasienter. Dosen 60 mg to ganger daglig ga statistisk signifikant bedre utvikling i FVC gjennom 52 uker enn placebo, samtidig som toleransen beskrives som god. De vanligste bivirkningene var diaré, blodtrykksfall, hodepine og milde magesmerter. Detaljerte tall er ennå ikke publisert, og selskapet bak produktet, Bristol Myers Squibb, er nå i prosess om å søke godkjenning med legemiddelmyndighetene. Heller ikke her er resultatene publisert i et fagfellevurdert tidsskrift, hvilket tilsier tilbakeholdenhet når det gjelder kliniske anbefalinger.

Felles for disse studiene er at de gir oss foreløpige resultater. Selv om de tolereres godt, vet vi ingenting om langtidseffekter verken på sykdommen eller i form av bivirkninger.

Designet på studiene er tillitvekkende. Begge er randomiserte, placebokontrollerte, dobbel-blinde, multisenter studier.