Aplastisk anemi: Behandling

Støttebehandling

Når mangelen på røde blodlegemer blir stor - ved uttalt anemi - må det gis blodoverføring. Ved lavt antall hvite blodlegemer vil man være raskere med å gi antibiotika ved feber og tegn på infeksjon for å forhindre utvikling av livstruende infeksjoner (infeksjoner ved nøytropeni). Ved blødningstendens må man gi blodoverføring som inneholder mye blodplater (trombocyttrikt blod).

Man er tilbakeholden med blodoverføringer til pasienter som er aktuelle for benmargstransplantasjon, fordi det kan gi et dårligere transplantasjonsresultat.

Immunhemmende behandling

Denne behandlingen brukes hos pasienter som ikke er kandidater for benmargstransplantasjon fordi de er eldre eller mangler en matchende søskendonor - eller det forsøkes i ventetiden før oppstart av benmargstransplantasjon. Medikamentene som brukes, antitymocyttglobulin og ciklosporin, gir bedring hos 30-75 prosent av pasientene. Ulempen med denne behandlingen er at de fleste pasientene ikke blir helbredet. Mange oppnår ikke normale blodverdier, mange får tilbakefall og blir avhengige av å bruke medisiner (ciklosporin) eller de utvikler andre blodsykdommer - paroksysmal nokturnal hemoglobinuri eller myelodysplastisk syndrom.

På lengre sikt vil kun ca. 30 prosent oppnå fullstendig normalisering av verdiene, 15–25 prosent vil ikke kunne slutte med ciklosporin og 10–20 prosent vil oppleve tilbakefall av aplastisk anemi.

Legemidlet eltrombopag (Revolade) er godkjent for behandling av voksne pasienter med alvorlig aplastisk anemi som ikke har hatt effekt av immunhemmende behandling, eller som allerede er omfattende behandlet og uegnet for stamcelletransplantasjon. Nyere studier viser at dersom man legger eltrombopag til antitymocyttglobulin og ciklosporin, så økes responsraten til nesten 90 prosent.

Benmargstransplantasjon

Allogen benmargstransplantasjon er den foretrukne behandlingen hos personer under 40 år, dersom benmarg kan skaffes fra såkalt HLA-forlikelig donor (søsken). Allogen betyr at blodcellene kommer fra et annet individ.

Sannsynligheten for helbredelse er høy, ca. 70-90 prosent hos personer under 30 år, men færre enn 30 prosent har en søskendonor med forlikelig blod. Best resultat oppnås hos dem som tidligere ikke har fått blodtransfusjoner. Resultatene med denne behandlingsformen har blitt stadig bedre, men opptil en tredjedel kan med tiden få kroniske plager - risikoen for dette øker med pasientens alder.

For å forhindre utviklingen av transplantat-mot-vert-sykdom, som kan gi betydelig redusert livskvalitet og i verste fall død, er det etter transplantasjonen behov for langvarig immunhemming med ciklosporin.