Er genterapi tilgjengelig?

Ifølge Bioteknologirådet er det i Norge, og i mange andre land, ikke lov å gjøre arvelige genetiske endringer gjennom genterapi på kjønnsceller og embryo. Derfor er bruken av genterapi foreløpig begrenset til behandling av andre kroppsceller (somatisk genterapi). I dagens norske lovverk tillates genterapi kun brukt for å behandle eller forebygge alvorlig sykdom. Det finnes ingen klar definisjon på hvilke sykdommer som er alvorlige. Alvorlighetskriteriet kan imidlertid utgå når Bioteknologiloven skal revideres, siden det er bred politisk enighet om at genterapi i sykdomsbehandling bør vurderes etter de samme kriteriene som annen medisinsk behandling.

Genterapi var lenge kun brukt til å behandle alvorlige genetiske sykdommer, slik som immunsviktsykdommer. Dette skyldtes at behandlingen var både teknisk komplisert og risikabel. Men forbedring av metodene har gjort at genterapi nå anses som relativt trygt. Rundt om i verden forskes det på bruk av genterapi mot en rekke ulike sykdommer. De fleste av studiene gjelder genterapi mot kreft.

Andre lovende resultater fra eksperimentell genterapi er mot sykdommer som hemofili, cystisk fibrose, Duchennes muskeldystrofi, arvelige immunsviktsykdommer, arvelig blindhet og hiv-infeksjon. Det kan imidlertid ta tid før disse blir tilgjengelige, siden det normalt tar flere år fra forskningsstadiet til en behandling blir godkjent. De fleste genterapier vil sannsynligvis også være svært kostbare, så tilbud om behandling vil i stor grad bli et spørsmål om prioritering i helsetjenesten.