Hvordan virker genterapi?

Genterapi foregår ved å føre genetisk materiale inn i celler for å kompensere for unormale gener eller for å lage et nyttig protein, for eksempel et enzym. Hvis et mutert gen forårsaker at et nødvendig protein virker feil eller mangler, så kan muligens genterapi introdusere en normal kopi av genet for å gjenopprette proteinets funksjon.

Et gen som settes direkte inn i en celle, vil vanligvis ikke fungere. Istedet designes en vektor som leverer genet inn i cellen. Visse virus brukes ofte som vektorer fordi de kan levere nye gener ved å infisere cellen. Disse virusene er modifiserte slik at de ikke forårsaker sykdom når de brukes på mennesker.

Vektoren kan injiseres eller gis intravenøst direkte inn i et spesifikt vev i kroppen, hvor det så tas opp av de individuelle cellene. Alternativt kan et uttrekk av pasientens celler tas ut og eksponeres for vektoren i laboratoriet. Cellene som inneholder vektoren returneres så til pasienten. Hvis behandlingen er vellykket, kan det nye genet som ble levert av vektoren, lage et fungerende protein.

Mange tekniske utfordringer må løses av forskerne før genterapi blir en praktisk metode til behandling av sykdommer.